Kliinisessä lääketutkimuksessa selvitetään tutkimuslääkkeen tehoa ja turvallisuutta. Yleensä tutkimuslääkettä ja sillä saatuja hoitotuloksia verrataan johonkin toiseen lääkkeeseen tai lumelääkkeeseen. Vertailu toteutetaan jakamalla tutkittavat henkilöt ennalta laaditun tutkimussuunnitelman mukaisesti eri tutkimusryhmiin esimerkiksi niin, että yksi ryhmä saa vaikuttavaa ainetta sisältävää tutkimuslääkettä ja toinen ryhmä lumelääkettä. Kliininen lääketutkimus vaatii aina viranomaisluvan ja eettisen toimikunnan hyväksynnän. Ilmoittautumalla vapaaehtoiseksi kliiniseen lääketutkimukseen voit auttaa lääkäreitä ja tutkijoita löytämään uutta tietoa lääkkeistä ja niiden mahdollisuuksista sairauksien hoidossa ja ehkäisyssä.

Kliinisiin lääketutkimuksiin osallistuminen on vapaaehtoista. Ennen tutkimuksen alkua tutkimushenkilöstö kertoo sinulle tutkimuksen sisällöstä ja yksityiskohdista. Tämä auttaa sinua päättämään, haluatko osallistua. Sinulta kysytään, oletko saamiesi tietojen perusteella valmis allekirjoittamaan vapaaehtoisesti tutkimuksen suostumusasiakirjan. Tätä asiakirjaa kutsutaan tietoiseksi suostumukseksi. Sana “tietoinen” viittaa siihen, että kanssasi on keskusteltu tutkimuksen keskeisistä asioista ja sinulle on annettu kirjallista materiaalia, jonka olet lukenut ja ymmärtänyt.

Tutkimuslääke on vaikuttava aine (lääke) tai lumelääke, jota kliinisessä lääketutkimuksessa testataan tai käytetään vertailuvalmisteena. Tutkimuslääke on siis valmiste, jota saat osana kliiniseen lääketutkimukseen osallistumista.

Kliinisessä lääketutkimuksessa lumelääke on valmiste, joka ei sisällä mitään vaikuttavaa ainetta eikä sillä siksi ole lääkinnällistä vaikutusta. Lumevaikutuksesta puhutaan silloin, kun potilas kokee positiivisia tai negatiivisia vaikutuksia saatuaan lumelääkettä, vaikkei hän todellisuudessa olekaan saanut mitään lääkeainetta.

Kliinisissä lääketutkimuksissa käyttöaihe eli indikaatio viittaa terveydentilaan tai sairauteen, jonka hoitoon lääkevalmistetta on tarkoitus käyttää. Yksinkertaistettuna esimerkiksi särkylääkkeenä käytettävän ibuprofeenin yksi käyttöaiheista on päänsärky, toisin sanoen sitä käytetään päänsäryn hoitoon.

Kun henkilö ilmoittaa halukkuudestaan osallistua kliiniseen lääketutkimukseen, hänen on täytettävä ennalta määritellyt kriteerit, jotta hänen osallistumistaan tiettyyn tutkimukseen voidaan harkita. Näitä kutsutaan sisäänottokriteereiksi. Niihin voi sisältyä yleisiä ominaisuuksia, kuten ikä, sukupuoli ja etninen tausta, sekä erityisiä ominaisuuksia, kuten diagnoosi ja sairauden vaihe. Jotta tutkimus olisi luotettava ja turvallinen, sisäänottokriteerien huolellinen määrittäminen on tärkeää.

Poissulkukriteerit ovat tiettyjä ennalta määritettyä ominaisuuksia, joiden perusteella tutkimuksesta karsitaan osallistujia. Ne voivat liittyä esimerkiksi yleisiin ominaisuuksiin, kuten ikään ja sukupuoleen, tai henkilön sairastamiin muihin sairauksiin. Poissulkukriteereitä käytetään rajaamaan tutkittavien joukkoa, millä pyritään varmistamaan tutkimuksen turvallisuus ja tutkimustulosten luotettavuus.

Seulonta on kliinisen lääketutkimuksen alussa oleva vaihe, jonka aikana osallistujien kelpoisuus tutkimukseen varmistetaan yksityiskohtaisemmin. Seulonta voi sisältää esimerkiksi terveystarkastuksen, verikokeita ja diagnostisia tutkimuksia, kuten kuvantamista. Seulonnan tarkoituksena on varmistaa, että henkilö täyttää sisäänottokriteerit ja että mikään poissulkukriteereistä ei täyty. Seulontakäynnillä kerätään myös ns. lähtötason tietoja. Nämä ovat osallistujan terveyteen liittyviä tietoja, joita käytetään vertailutietoina arvioitaessa niitä muutoksia, joita potilaan terveydessä havaitaan tutkimuksen edetessä. Osallistujan on läpäistävä seulontavaihe, jotta hän voi jatkaa tutkimuksessa.

Sokkoutuksen tarkoituksena on varmistaa, että kliinisen lääketutkimuksen osallistujat, tutkimuskeskuksen henkilökunta tai molemmat, eivät tiedä, mihin hoitoryhmään kukin osallistuja kuuluu. Tyypillinen esimerkki tästä on tutkimus, jossa on vaikuttavaa ainetta sisältävää tutkimuslääkettä saavien ryhmä ja lumelääkettä saavien ryhmä, eivätkä osallistujat tiedä, kumpaa lääkettä he saavat. Sokkoutuksella pyritään vähentämään mahdollisia systemaattisia virheitä, ennakkoasenteita ja odotuksia, joiden vuoksi tutkimustulokset voisivat poiketa todellisuudesta.

Kliinisissä tutkimuksissa tutkittavat jaetaan usein eri tutkimushaaroihin. Yhdessä tutkimushaarassa voidaan esimerkiksi antaa vaikuttavaa ainetta sisältävää tutkimuslääkettä, kun taas toinen haara saa lumelääkettä. Kun tutkittavat jaetaan tutkimushaaroihin täysin sattumanvaraisesti ilman tietoista valintaa, puhutaan satunnaistamisesta. Näin kukin tutkittava voi päätyä mihin tahansa tutkimushaaraan. Tämä on tärkeää tutkimustulosten luotettavuuden kannalta.

‍

Kun lääkkeitä tutkitaan ja kehitetään, hyöty-riskiarviointi kuuluu tähän keskeisenä osana. Arvioinnin tarkoituksena on verrata valmisteen riskejä sen hyötyihin ja selvittää, ovatko siitä saatavat hyödyt suuremmat kuin siitä koituvat riskit.

Haittavaikutus on lääkevalmisteen aiheuttama tahaton ja haitallinen vaikutus. Haittavaikutukset voivat olla lieviä, kohtalaisia tai vaikeita. Lääkevalmisteiden osalta haittavaikutukset luokitellaan myös niiden esiintyvyyden mukaan aina hyvin yleisistä hyvin harvinaisiin ja tuntemattomiin vaikutuksiin.

Kliiniset lääketutkimukset toteutetaan neljässä eri vaiheessa eli faasissa. Faasit kuvastavat lääkevalmisteen kehitystyön eri vaiheita, ja jokaisella vaiheella on omat tutkimuskysymyksensä.

Myyntilupa on lääkevalvontaviranomaisen antama lupa tietyn lääkkeen myymisen aloittamiseen. Myyntilupamenettely ja siihen liittyvät arvioinnit ovat tarkoin säädeltyjä, jotta voidaan varmistua siitä, että myytävät lääkkeet ovat riittävän tehokkaita ja turvallisia.

Terveyteen liittyvä elämänlaatu on käsite, joka arvioi lääkehoidon terveyshyötyjä. Arviointi on tärkeää niin yksittäisen potilaan kuin laajempien hoidon tulosten mittaamisen ja arvioinnin kannalta. Terveyteen liittyvä elämänlaatu on henkilön omakohtainen kokemus siitä, miten hänen terveystilanteensa vaikuttaa hänen elämänlaatuunsa. Se kattaa henkilön sairauksiin tai hoitoihin liittyvät fyysiset, henkiset ja sosiaaliset tekijät, ja elämänlaatua arvioidaan monin erilaisin mittarein ja kyselyin.

Kliinisissä lääketutkimuksissa toimeksiantajaksi kutsutaan tahoa, joka vastaa kliinisen tutkimuksen aloittamisesta, johtamisesta ja usein myös rahoittamisesta. Usein tämä taho on lääkeyhtiö, mutta periaatteessa se voi olla myös mikä tahansa muu yritys, organisaatio tai julkinen taho, kuten yliopisto tai yliopistosairaala.

Tietyn tutkimuksen osallistujat muodostavat sen tutkimuspopulaation, ts. se on tutkimukseen osallistuvien henkilöiden ryhmä. Kliinisessä lääketutkimuksessa sisäänotto- ja poissulkukriteerit määrittävät sen, kuka otetaan ja ketä ei oteta mukaan tutkimukseen.